胆管癌是起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,其中肝内胆管癌占多数。晚期患者一线标准治疗为吉西他滨联合顺铂为基础的化疗±免疫治疗,但一线治疗失败后,二线化疗的客观缓解率(ORR)仅约5%,中位总生存期延长不足1个月,临床需求远未得到满足。尽管近年来针对FGFR2融合、IDH1突变等分子异常的靶向药物陆续获批,但仍有大量患者缺乏匹配的靶向治疗选择。NRG1融合是否为胆管癌的可干预靶点,此前尚未得到临床验证。近日,肿瘤学领域的顶级期刊JCO杂志在线发表了eNRGyⅡ期临床试验中NRG1融合阳性(NRG1+)胆管癌队列的分析结果[1]。该研究由美国哈佛大学丹娜法伯癌症研究院James M. Cleary教授牵头,是一项覆盖18个国家65个中心的全球多中心单臂研究,旨在评估HER2×HER3双特异性抗体泽妥珠单抗(Zenocutuzumab)在该罕见分子亚型晚期胆管癌中的疗效与安全性。结果显示,泽妥珠单抗在符合方案定义的疗效分析人群中客观缓解率(ORR)达36.8%,中位无进展生存期9.2个月,且安全性特征与既往报道的其他瘤种数据一致。